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科學家用基因療法治愈豬后,心力衰竭有望治愈

2025-01-10 18:00 來源:本站編輯

科學家將一種基因植入病豬體內(nèi),使它們的心臟泵血恢復(fù)到正常水平后,治療心力衰竭的方法可能就在眼前了。

猶他大學(University of Utah)的研究人員希望明年開始進行人體試驗,因為他們發(fā)現(xiàn),基因療法不僅能阻止衰退,還能逆轉(zhuǎn)損傷,使心臟細胞再生。

猶他大學(University of Utah)的研究人員希望明年開始進行人體試驗,因為他們發(fā)現(xiàn),基因療法不僅能阻止衰退,還能逆轉(zhuǎn)損傷,使心臟細胞再生。

通?;加行牧λソ叩呢i會在幾個月內(nèi)死亡,但在為期六個月的試驗結(jié)束時,所有參與實驗的動物都還活著,專家們稱這一結(jié)果“史無前例”。

猶他大學藥理學和毒理學副教授洪婷婷博士說:“當你看到與人類生理學非常接近的大型動物數(shù)據(jù)時,它會讓你思考?!耙苍S這是我們可以治愈的。”

當身體不能再泵出足夠的血液來滿足其需要時,當器官變得太弱或僵硬時,就會發(fā)生心力衰竭。該療法包括插入一個額外的基因拷貝,該基因產(chǎn)生一種關(guān)鍵的心臟蛋白質(zhì),稱為“心臟橋接整合子1”,簡稱cBIN1。這種蛋白質(zhì)形成小籃子——被稱為微結(jié)構(gòu)域——收集和組織其他重要的蛋白質(zhì),使跳動的心臟收縮和放松。

科學家們注意到,在心力衰竭患者中,cBIN1的水平遠低于正常水平,而水平越低,患嚴重疾病的風險就越大。

猶他大學諾拉·??藸査埂す锷难苎芯颗c訓練研究所所長羅賓·肖博士說:“當cBIN1下降時,我們知道病人的情況不會好起來。不需要一個火箭科學家就能說,‘當我們把它還給它時會發(fā)生什么?’”

為了增加cBIN1的水平,科學家們使用了一種無害的腺病毒,這種病毒通常用于基因治療和疫苗,將cBIN1基因的額外拷貝傳遞到心臟細胞。他們將病毒注射到心力衰竭豬的血液中。病毒通過血液進入心臟,在那里它將cBIN1基因傳遞到心臟細胞。

先前嘗試的心力衰竭治療方法顯示,心臟功能的改善幅度為5%至10%,但cBIN1基因治療將心臟功能改善了30%。這種治療不僅防止了心力衰竭的惡化,而且心臟功能的關(guān)鍵指標實際上得到了改善,這表明受損的心臟正在自我修復(fù)。

猶他大學的研究小組正與TikkunLev Therapeutics公司合作,將這種基因療法應(yīng)用于人類,并將很快尋求批準進行臨床試驗。

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