新的基因治療方法

靶向癌癥治療的致瘤技術(shù)

日本東芝公司和日本新叔大學(xué)兒科教授中澤洋三領(lǐng)導的研究小組共同開(kāi)發(fā)了一種用于基因治療的“促腫瘤脂質(zhì)體技術(shù)”。

該技術(shù)使用東芝公司開(kāi)發(fā)的獨特的納米級生物可降解脂質(zhì)體，可準確有效地將治療基因傳遞到靶向癌細胞，并實(shí)現比病毒載體更安全的基因傳遞。

東芝公司研制的致瘤脂質(zhì)體可以選擇性地將治療基因傳遞給腫瘤細胞，而不是正常細胞。日本新樹(shù)大學(xué)和東芝公司已經(jīng)證明，嗜腫瘤脂質(zhì)體可以將治療基因傳遞到t細胞白血病細胞中，并實(shí)現比正常t細胞攝取增加30倍，基因表達增加400倍。這項技術(shù)有望減輕患者在治療期間的負擔，并為開(kāi)發(fā)其他癌癥的新療法提供了潛力。日本新樹(shù)大學(xué)和東芝公司在美國基因與amp學(xué)會(huì )2020年年會(huì )上介紹了這項技術(shù)。細胞治療(ASGCT 2020)。

基因療法是利用生物技術(shù)的最新進(jìn)展，在基因表達水平上治療疾病，利用基因信息在受影響的細胞中合成功能基因產(chǎn)物。在癌癥治療中，它將治療基因插入目標細胞，在那里它們可以修復和增強細胞功能。盡管基因療法是一個(gè)很有前途的發(fā)展方向，即使對于那些難以治療的癌癥來(lái)說(shuō)，基因療法也還沒(méi)有成為一門(mén)科學(xué)，而且仍有許多障礙需要克服，包括如何最好地將基因植入細胞。

治療性基因需要一個(gè)載體將它們引入細胞，因為編碼觸發(fā)基因表達的DNA和RNA的核酸不能穿透細胞膜。目前的方法通常使用病毒作為載體來(lái)實(shí)現這一點(diǎn)。然而，它也帶來(lái)了感染和細胞趨向性的風(fēng)險。

日本新樹(shù)大學(xué)和東芝公司正在合作研究利用生物可降解脂質(zhì)體作為治療基因的非病毒載體。他們已經(jīng)開(kāi)發(fā)出了能夠安全有效地將治療基因傳遞到靶向癌細胞的致瘤脂質(zhì)體。

東芝公司將其在材料技術(shù)方面的專(zhuān)業(yè)知識應用于脂質(zhì)體的設計，脂質(zhì)體的主要成分是在細胞中自然降解的脂質(zhì)。該公司的研究證實(shí)，調整脂質(zhì)成分以適應細胞膜特性，實(shí)現脂質(zhì)體可以攜帶治療基因到特定的靶細胞(上圖)。轉染效率也很高，通過(guò)對腫瘤細胞和正常T細胞的比較發(fā)現，前者在治療性基因攝取和表達上分別超過(guò)后者30倍和400倍。

日本新樹(shù)大學(xué)通過(guò)實(shí)驗將攜帶治療基因的致瘤脂質(zhì)體注入t細胞荷瘤小鼠體內，證明生物可降解脂質(zhì)體是一種有效且高效的將治療基因導入腫瘤細胞的載體。結果也證實(shí)了成功抑制腫瘤生長(cháng)(下圖)。由于復發(fā)或難治性t細胞腫瘤沒(méi)有有效的治療方法，新樹(shù)大學(xué)正在繼續研究解決方案。

東芝將繼續將其在材料科學(xué)方面的專(zhuān)業(yè)能力貢獻給與日本新樹(shù)大學(xué)的合作，以支持進(jìn)一步加強癌癥定向脂質(zhì)體的傳遞和應用，并促進(jìn)基因治療的廣泛應用。

來(lái)源:東芝公司

28.05.2020